Morski prašiček: Ali so udeleženci v kliničnih preskušanjih izpostavljeni tveganju
Veliko govorimo o medicini, ki temelji na dokazih.na podlagi rezultatov kliničnih študij - vendar le malo ljudi razume, kako se te študije izvajajo in kaj pomenijo za same udeležence. Zdi se, da je futuristični laboratorij z veliko senzorji, druga pa se zdi, da je raziskava neetična ali nevarna, ker lahko dobite placebo namesto zdravila za rak. Opisali smo, kateri mehanizmi ščitijo bolnike pred kliničnimi preskušanji in zakaj ljudje sodelujejo v njih.
Kdo raziskuje in zakaj
Obsežne študije o drogah najpogosteje izvajajo farmacevtska podjetja, ki jih ustvarjajo - to je potrebno, ker nam brez preučevanja učinkovitosti in varnosti nihče ne bo dovolil, da registriramo zdravilo. Od trenutka nastanka nove molekule do uspešne registracije traja približno petnajst let, na različnih stopnjah pa se izloča več deset tisoč drugih snovi, ki ne bodo postale droge. Po dolgem delu v laboratoriju se začnejo predklinične študije - na živalih in in vitro, na primer na celičnih kulturah. Standardna serija je študija toksičnosti, učinkov na različne organe in tkiva, učinke na plodnost, teratogenost, rakotvornost in druge parametre. Končno, po zbiranju dovolj podatkov, podjetje začne izvajati klinične študije, to je, da preuči, kako potencialno zdravilo deluje v človeškem telesu.
To je razburljiv trenutek za farmacevtsko podjetje: na teoretične podatke se lahko zanesete kolikor želite, vendar nihče ne ve, kako se bo človeško telo odzvalo na uvedbo nove snovi. Klinične študije prve faze (najzgodnejše, vključno s prvim v človeku, prve pri človeku) se običajno izvajajo s sodelovanjem zdravih prostovoljcev. Na tej stopnji še ni treba določiti aktivnosti pri zdravljenju bolezni, gre za vzpostavitev osnovne varnosti. Študije prve faze so edine, za katere se plačujejo udeleženci. Najpogosteje so za njih izbrani mladi zdravi moški - za nekatere pa sodelovanje postane pomemben vir dohodka (govorimo o zneskih 200-300 dolarjev na dan).
Naslednje faze, drugo in tretje, so že blizu realnemu življenju. Tretja faza raziskav je namenjena zbiranju podatkov o učinkovitosti zdravila, tako da se lahko končno registrira, zato so v njej vključeni bolniki s specifičnimi boleznimi. Če govorimo o skupnih boleznih, kot je astma, je lahko število udeležencev v več deset tisoč po vsem svetu. Hkrati za sodelovanje v študiji ni treba biti v posebnem laboratoriju - lahko ponudi zdravniku v navadni kliniki ali bolnišnici; v Rusiji se študije izvajajo v več sto medicinskih ustanovah v različnih mestih.
Leta 2013 so mi postavili diagnozo raka dojke. Imeli smo operacijo, nato kemoterapijo in radioterapijo. V onkološkem centru so mi ponudili, da sodelujem v klinični študiji zdravila, ki je bilo razvito za zmanjšanje stranskih učinkov kemoterapije, to je, da bolniki ne bruhajo, tako da nimajo hude utrujenosti in groznega zdravja. Brez obotavljanja sem se strinjal in ne preizkušal nove droge: preprosto sem razumel, da bo v okviru študije kemoterapija najboljše kakovosti, z originalnimi zdravili in ne z generičnimi zdravili. Posledično mi je drog, ki smo ga preučevali, popolnoma ustrezala, učinek je bil dober. Vem, da je zdaj registrirana in prodana.
Kako doseči idealne pogoje
To je težko verjeti, toda tudi če se študija izvaja na stotinah klinik po vsem svetu, v državah, kjer se govorijo različni jeziki in se včasih uporabljajo različni standardi zdravljenja in diagnostike, so vsi procesi, postopki in registracija podatkov v študiji maksimalno standardizirani. V ta namen protokol - glavni raziskovalni dokument - opisuje najboljše podrobnosti; če je potrebno meriti tlak in impulz po tem, ko je oseba vzela zdravilo, bo v protokolu naveden točen čas merjenja - na primer po eni, treh ali petih minutah. Vse to ne pomeni, da ni kršitev - vendar lahko stalna preverjanja zmanjšajo tveganje na minimum, analiza podatkov pa upošteva tudi tveganje napak.
V kliničnih preskušanjih se beleži absolutno vse, kar se zgodi bolniku - ne glede na to, ali se zdi, da so ti dogodki "stranski učinki" preiskovanega zdravila. Odrez med britjem lahko pripišemo naglici, lom zaradi padca na ulici pa lahko pripišemo nesreči; če pa se zabeležijo vsi incidenti, lahko postane jasno, da so kosi postali pogosti, ker zdravilo povzroča tresenje rok, zlomi pa bodo povezani s povečano krhkostjo kosti.
Tako je bilo ugotovljeno, da sildenafil (zdravilo, ki se zdaj uporablja za zdravljenje erektilne disfunkcije) pomaga ohranjati erekcijo - to zdravilo je bilo razvito za zdravljenje angine pektoris. Kardiološki učinki niso bili zelo dobri, vendar so bolniki tako pogosto govorili o izboljšanju spolne funkcije, da tega dejstva ni bilo mogoče prezreti. Podjetje je prevzelo razvoj sildenafila v popolnoma drugačnem profilu - in to je bila revolucija v farmacevtskem svetu, ko so vsi začeli govoriti o industriji "zdravil za življenje". Podobna zgodba se je zgodila z minoksidilom: raziskali so ga pri bolnikih z arterijsko hipertenzijo, ko se je izkazalo, da stimulira rast las; zaradi tega je bilo zdravilo registrirano za zdravljenje plešavosti.
V študiji zdravila za zdravljenje multiple skleroze sodelujem že četrto leto. Na neki točki je moja običajna terapija prenehala delovati in izbira je bila naslednja: bodisi za prehod na domača zdravila, ki jim ne zaupam (in ki se ne razlikujejo veliko od tistega, kar sem prejela), ali za sodelovanje v klinični študiji nove generacije drog. Zaupam svojemu zdravniku, vse je dobro razložil in sem se strinjal. Učinek je zelo dober, moje dobro počutje se je izboljšalo, aktivna sem, igram tenis. Želim nadaljevati s tem zdravilom, čeprav bo to zelo drago(Farmacevtska podjetja pogosto dajejo pacientom možnost, da še naprej prejemajo zdravilo po koncu študije, dokler ni na voljo, na primer kot del programa MHI. - Ed.).
Etika in oblikovanje
Morda so glavni miti o kliničnih preskušanjih "zdravnik nima pojma, kaj pacient prejema," "lahko dobite placebo namesto vitalnega zdravila", "oseba morda sploh ne ve, da doživlja nekaj na njem." Toda v resnici ni tako - in če se kršitve pojavijo in ne ostanejo skrite. Ključ za vsako raziskavo je privolitev bolnika na podlagi informacij; ponavadi oseba prejme večstranski dokument, kjer je raziskava opisana s preprostimi in razumljivimi besedami, in jo lahko z lahkoto preuči doma, razpravlja o razmerah s sorodniki in nato vpraša zdravnika o morebitnih preostalih vprašanjih. Pred podpisom obrazca za soglasje ni mogoče izvajati nobenih raziskovalnih postopkov.
Kar se tiče zdravnikov, ki ne vedo, kaj pacient prejema, dvojno slepa metoda v resnici pomeni, da niti udeleženci niti raziskovalci ne vedo, kakšna vrsta terapije se izvaja. Hkrati pa so znane vse možne možnosti; Obstajata lahko dve ali več izmed njih, lahko vključujejo placebo, študijsko zdravilo v različnih odmerkih ali nekatere že znane droge. Vnaprej je znano, katere učinke in reakcije je mogoče pričakovati. Obstajajo merila, po katerih se zdravljenje lahko in mora preklicati, za nujne primere pa obstaja možnost, da ugotovite, kaj točno je bilo uporabljeno za posameznega udeleženca.
Placebo se ne uporablja vedno: v primerih, ko je učinkovita registrirana terapija, bi bilo neetično pustiti bolnika brez zdravljenja. Če taka terapija ne obstaja, vendar že v zgodnji fazi študije, se izkaže, da je novo zdravilo očitno učinkovito, da se lahko potek raziskave spremeni, tako da vsi udeleženci dobijo potrebno zdravljenje. Raziskave so tudi veliko preverjanj: kakovost zbranih podatkov se stalno spremlja, prisotnost ali odsotnost kršitev ter etika. Če obstajajo pomembni novi podatki, se o njih poroča vsem raziskovalcem po svetu in hkrati obvešča o odborih za etiko. Če se študija spremeni, bodo pacienti zagotovo izvedeli za njih, ki morajo ponovno dati pisno soglasje za nadaljnjo udeležbo (ali opustiti). Vsak udeleženec lahko študijo kadarkoli zapusti, ne da bi pojasnil razloge.
Koristi in škoda
Bolnikom so vnaprej pojasnjena vsa možna tveganja - vključno s tveganjem nepredvidenih neželenih reakcij, ki jih še niso opazili, ali zapletov, kot so modrice ali bolečina po jemanju krvi iz vene. Vsak udeleženec mora prejeti zavarovanje, ki bo pokrilo kakršno koli škodo, ki bi nastala, če do nje pride. Denar za sodelovanje pri raziskavah se ne plača (razen za prvo fazo pri zdravih prostovoljcih), vendar pogosto nadomestijo, na primer, stroške prevoza ali hrane v kliniki.
Včasih za pacienta ni predvidena osebna korist - o tem pišejo tudi v obliki informiranega soglasja, ponujajo, da prispevajo k znanosti in po možnosti za koristno delo za zdravilo prihodnosti. Vendar so koristi pogosto očitne in ne le zaradi učinkovitosti novega zdravila. Udeleženci raziskave dobijo večjo pozornost, bolj redne preglede, krvne in urinske teste v mednarodnih laboratorijih (vzorce krvi iz vse Evrope, vključno z Rusijo, lahko pošljete na primer v Švico ali Belgijo).
Kje lahko najdem primerno študijo
Glavna svetovna podatkovna baza kliničnih raziskav je clinicaltrials.gov, kjer lahko filtrirate iskanje, vključno z imeni bolezni in držav; Raziskave, ki so bile izvedene v Rusiji, so zbrane tudi na spletni strani clinical-trials.ru. Druge možnosti so spletna mesta velikih farmacevtskih podjetij, od katerih jih je večina Russified strani in sposobnost iskanja kliničnih raziskav o posameznih bolezni.
Fotografije: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)